Gyermekének súlyos betegségével való megbirkózás nehéz küzdelem minden szülő számára. Különösen egy olyan diagnózis esetében, amelynek kezelésére még nem létezik, vagy korlátozott lehetőségei vannak. Hasonló a leukodystrophia eseteiben is, amikor ezek veleszületett betegségek, amelyek gyors neurológiai károsodáshoz és nem utolsósorban korai halálhoz vezetnek. De jó hír, hogy van remény az ilyen betegségekkel küzdő gyermekek számára, a köldökzsinórvérnek is köszönhetően.
A leukodisztrófia egy ritka veleszületett betegség, amely befolyásolja az agyi mielináció kialakulását és fenntartását. Számos leukodystrophia betegségének lényege a mielin eltűnése az agyból, vagyis a fehér anyag, amely felelős az idegjelek továbbadásáért. A gyermek általános fejlődése lelassul vagy elmarad, és ez befolyásolhatja motoros funkcióit is.
A leukodisztrófiákat vérképző őssejt-transzplantációval kezelik. A transzplantációk eddig azt mutatták, hogy képesek megállítani vagy lassítani a leukodystrophiák előrehaladását, különösen akkor, ha a betegség korai tüneteiben szenvedő betegeknél vagy a betegség korai stádiumában lévő betegeknél transzplantációt hajtottak végre.
A vérképző őssejteket csontvelőből vagy köldökzsinórvérből nyerik. A köldökzsinórvér a csontvelővel szemben könnyen elérhető, és akkor is használható, ha szöveti jellemzőiben nem teljesen azonos a páciensével. A köldökzsinórvér több mint 2 évtizedes tapasztalata után a tudósok leírták annak előnyeit. Azonnali hozzáférhetőségnek köszönhetően lehetővé teszi az átültetés időintervallumának lerövidítését, ami azt jelenti, hogy az átültetést időben, azaz a betegség tüneteinek kialakulása előtt el lehet végezni.
A kutatók összehasonlították a köldökzsinórvér-transzplantációval kezelt leukodystrophiában szenvedő betegek eredményeit, és összehasonlították az 1 és 6 év teljes túlélését, valamint a transzplantációból származó mellékhatások előfordulását. Azok a betegek, akiket a klinikai tünetek megjelenése előtt átültettek, hosszabb ideig élnek, miközben megőrzik a kognitív és motoros funkciókat. Összehasonlították őket, akiknél már megjelentek a betegség tünetei, vagy akiknek még nem volt átültetése. Az eredmények megerősítik, hogy a korai diagnózis és a kezelés nagyon fontos.
További vizsgálatokra van szükség a köldökzsinórvér-transzplantáció terápiás hatásának jobb megértéséhez. Eddig ígéretes eredményeket mutattak, különösen azoknál a betegeknél, akiknél a transzplantáció előtt nem jelentkeztek a betegség tünetei, és azoknál, akik elegendő adag köldökzsinórvérsejtet kaptak. A korai diagnózis és a kezelés elengedhetetlennek tűnik, így az újszülöttek szűrése javíthatja az eredményeket. A terápia optimalizálásához szakértők nemzetközi együttműködésére is szükség van.