Egészségügyi és orvosi videó: Guido Van Rossum szóbeli története, 2. rész (2021. február)
Az FDA tavaly két új gyógyszert hagyott jóvá, amelyek reményt nyújtanak a CLL-ben szenvedő betegek számára. Az orvosok elmagyarázzák, miért fontosak és hogyan befolyásolják a leukémia kezelését a jövőben.
Két nemrégiben jóváhagyott új gyógyszer reményt kínál a leggyakoribb felnőtt típusú emberekkel együtt élő emberek számára,.
A gyógyszereknek vannak előnyei és hátrányai. Itt van egy áttekintés arról, hogyan működnek és hogyan befolyásolják a jövőt.
Arzerra: Új terápia CLL-ben szenvedő betegek számára
Az FDA jóváhagyta az Arzerra-t (ofatumumab) krónikus limfocita leukémiában szenvedő emberek számára, akik más kemoterápiával nem jártak sikerrel. Körülbelül 16 000 embernél diagnosztizálják a CLL-t, és évente körülbelül 4400 beteg hal meg a betegségben. Hatással van a szervezet B-sejtjeinek nevezett immunsejtjeire, és általában 50 éves kor után is érinti az embereket.
Az Arzerra egyfajta „monoklonális antitestnek” nevezett kezelés, amely úgy működik, hogy a B-sejtek bizonyos fehérjéihez kötődik, mind a normál, mind a rákos sejteken, hogy jobban küzdhessenek velük.
Mivel az Arzerra-t az FDA gyorsított jóváhagyási programja alapján hagyták jóvá, további kutatásokra van szüksége. De az Arzerra sikeresen segített 59 CLL-betegen, akik nem reagáltak más kezelésekre.
- Előnyök: Az Arzerra hatékonyabban elpusztítja a leukémia sejteket, mint egy másik, évek óta jóváhagyott ellenanyag - mondja William G. Wierda, MD, a texasi egyetem MD Anderson rákközpontjának houstoni egyetemi docense és gyógyszerésze. A legnagyobb potenciál az, hogy az Arzerra segíti a CLL-ben szenvedő emberek egy alcsoportját - az ún Refrakter betegek - akik ellenállnak a standardnak - mondja dr. Wierda. Ezekben a betegeknél csak körülbelül 20% reagált a múltban kilenc hónapos túléléssel. De a kutatások kimutatták, hogy az Arzerra 50 százalékos válaszaránnyal rendelkezik, 15 hónapos túlélési arány mellett.
- Hátrányok: Az Arzerra-nak nincsenek olyan mellékhatásai, amelyeket más gyógyszerekkel nem látna - mondja Wierda. Intravénásan beadva lázat, vérnyomásesést, légszomjat és hidegrázást okozhat - mondja. "Ez általában a legrosszabb az első infúzió során" - mondja, de a mellékhatások kezelhetők.
És mivel ezek a betegek már kaptak más, sikertelen terápiákat, rendkívül magas a kockázata mindenféle fertőzésnek, például a tüdőgyulladásnak - mondja.
Wierda "fokozatos javulásnak" nevezi Arzerra jóváhagyását. "Ez nem egy hatalmas ugrás előre" - mondja, de előrelépés felé tart, ahol a kutatók reménykednek a leukémiás betegek kezelésében.
Rituxan: Az általános túlélés javítása a 70 évesnél fiatalabbak számára
2010 februárjában a CLL-betegek egy másik kezelési lehetőséget kaptak: a Rituxant (rituximab). Az Arzerrához hasonlóan a rákos sejtekhez is kötődik, amelyek gyengítik őket, és hajlamosabbá teszik őket az immunrendszer támadásaira.
Ezt a gyógyszert azoknak az embereknek engedélyezték, akiket először kezelnek CLL miatt, valamint azoknak, akiket korábban kezeltek.
Az FDA szerint 817 olyan emberrel végzett tanulmány, amely az első CLL-kezelést kapta, megállapította, hogy a Rituxan és a kemoterápia kombinálása nyolc hónappal hosszabb remisszióban van, mint azok, akik egyedül kemoterápiát kaptak. Egy másik, 522 ember kemoterápiában részesült tanulmánya azt mutatta, hogy a Rituxan újabb kemoterápiája öt hónappal meghosszabbította az elengedést.
De a Rituxannak valódi ígérete van két másik gyógyszerrel kombinálva: a Fludar kemoterápiával (fludarabin) és a Cytoxannal (ciklofoszfamid) - mondja Wierda. Egy tanulmány megállapította, hogy a három gyógyszer kombinációja segítette ezeket a betegeket remisszióban maradni 51 hónapig, ami 18 hónappal hosszabb, mint a csak a Fludarnak és a Cytoxannak adott.
Azok az emberek, akik a három gyógyszer kombinációját szedték, tovább éltek. "Ez az első alkalom, hogy látjuk a túlélés előnyeit" - mondja. Más kezelések csak javították a remisszió időtartamát, de nem növelték a hosszú élettartamot.
- Eredmények: Az az 51 hónapos remisszió, amelyet az orvosok a három gyógyszer kombinációjával látnak, a leghosszabb remisszió, amelyet bármilyen frontális terápia során tapasztaltak - mondta Wierda. A Fludara önmagában adva segít a betegeknek 24 hónapos remisszióba menni, mondja, tehát a három gyógyszer kombinációja megduplázza a remisszió időtartamát.
- Hátrányok: A Rituxan és két másik gyógyszer kombinációja alacsony vérképet okozhat, ami fertőzéshez, fáradtsághoz és vérzéshez vezethet. "Ez különösen nehéz az idős betegek számára" - mondja Wierda. Sajnos a Rituxan nem mutatott valódi hasznot a 70 éves vagy annál idősebb idős népesség számára.
Emellett azok az emberek, akik korábban hepatitis B fertőzésben szenvedtek, a Rituxan és más gyógyszerek szedése alatt újra aktiválták a vírust.
Az emberek kis hányadának hosszú távú csontvelői károsodása lehet a Cytoxan szedése következtében, amely más vérbetegségekké alakulhat ki - mondja Wierda. "A betegek nagyon kis hányadával fordul elő, de ez még mindig kockázat" - mondja.
Most, hogy a Rituxant jóváhagyták, a Fludarral és a Cytoxannal kombinált adagot 70 évesnél fiatalabb betegeknél kell az ellátás színvonalának tekinteni - mondja Wierda.