A Szlovák Köztársaság egészségügyi minisztere, Limbová 2, P.O. 52., 837 52. SZELEP Pozsony 37
Az SR kormányának hivatala, Námestie slobody 1, 811 06 Pozsony
Všeobecná zdravotná poisťovňa, a.s. Panónska cesta 2, 85104 Pozsony
Dôvera zdravotná poisťovňa, a.s., Einsteinova 19, 85101 Pozsony
Union poisťovňa, más néven., Laurinská 9, 811 09 Pozsony
Cisztás fibrózis a (CF) súlyos genetikai betegség, amely negatívan befolyásolja az életminőséget és lerövidíti a várható élettartamot. A CF nem fertőző! Ez egy örökletes betegség, amellyel egy személy születik. A külsőleg szekretáló mirigyek rendellenesen sűrű és kóros nyálkát képeznek, amely a nyálkahártyára telepedik és eltömíti a létfontosságú szerveket. Ez egy progresszív és több szervből álló betegség. Romboló hatással van a tüdőre, a hasnyálmirigyre, a májra, az emésztőrendszerre, cukorbetegséggel, csontritkulással, meddőséggel, orrpolipokkal társul. A cisztás fibrózis helyi kezelése csak tüneti, hogy lassítsa a betegség előrehaladását.
A cisztás fibrózisban szenvedő betegek kezelése egyéni, egész életen át tartó és igényes kezelési rendet igényel, amelynek betartása gyakran korlátozza a betegeket mindennapi tevékenységük során. A CF-vel való megbirkózás nehéz és időigényes a beteg és családja számára is.
Annak ellenére, hogy a közösség és az orvosok nagy erőfeszítéseket tettek a megtakarításra és a gondozásra, nagyon fiatalon elveszítjük a betegeket, gyakran felnőttkoruk előtt. A cisztás fibrózis nem befolyásolja az értelmet, és közösségünk betegei a diagnózis ellenére, valamint a rendkívüli erőfeszítéseknek és az önmegtagadásnak, valamint a körülményeknek köszönhetően elképesztő eredményeket érhetnek el a különböző területeken és a társadalom számára előnyös besorolásokban.
Sok évtizedes kutatás és fejlesztés után, az ötvenes évektől kezdve a betegség természetének genetikai és sejtszintű megértéséig, 2012 óta forgalomba hoznak áttörő gyógyszereket, korrektorokat és modulátorokat a cisztás fibrózis kiváltó okának kezelésére. j. a CFTR fehérje működésének kudarca. Ez a kezelés forradalmi, az első és eddig az egyetlen ok-okozati, nem tüneti, és lehetővé teszi a betegségben szenvedő betegek számára a betegség elleni hatékonyabb küzdelmet.
Kutatási eredmények és CF kezelési szakértők gyakorlati tapasztalatai
Valóságos klinikai gyakorlati tanulmányokban, különböző tervezésű, különböző fájlméretekkel és követési hosszakkal a kezelés ORKAMBI ® pozitív hatás a tüdő működésére, még súlyos tüdőbetegségben szenvedő betegeknél is. Ezeket a javulásokat általában a verejték klorid-koncentrációjának jelentős csökkenése párhuzamosan sugallta ORKAMBI ® foglalkozik a betegség CF-ben rejlő mechanizmusával [Chiron, 2017; Hubert, 2017; 2017. október; Rowe, 2017]. ORKAMBI ® a BMI növelésével tovább javította a betegek táplálkozási állapotát, csökkentette a kórházi kezelés kockázatát, csökkentette az antibiotikum-kezelést igénylő pulmonalis exacerbációk számát, és pozitívan befolyásolta a betegek életminőségét [Nayak, 2017]. Egy tanulmányban három beteget felfüggesztettek egy tüdőtranszplantációs várólistára, a klinikai javulásuk miatt ORKAMBI ® [Murer, 2018]. A klinikai gyakorlatból származó bizonyítékok szintén jótékony hatásra utalnak ORKAMBI ® CF-hez kapcsolódó cukorbetegségben és a növekvő fizikai aktivitásban [Chelva, 2018; Misgault, 2018].
A fenti jótékony hatásokat minden korosztályban és a betegség súlyosságában megfigyelték. Ez arra utal, hogy a korai kezelés ORKAMBI ® képes módosítani a betegség progresszióját és javítani az F508del CFTR homozigóta mutációval rendelkező CF betegek életminőségét.
Biztosítótársaságok általi visszatérítés
Jelenleg a beteg napi kezelése a betegség tüneteinek elnyomására szolgáló gyógyszerek adagolásán, a légzőszervek rehabilitációján és a hasnyálmirigy enzimjeinek helyettesítésén alapul. Ez a kezelés azonban csak lelassítja a betegség lefolyását és enyhíti a legsürgősebb tüneteket. Ez napi küzdelem a lélegzetért, a testtömegért és az étel megemésztésének képességéért. Európában ezért gyorsan növekszik azokban az országokban, ahol az innovatív kezelést a biztosítótársaságok fizetik a betegek számára a leghatékonyabb egészségügyi ellátás biztosítása érdekében.
Ezért azt kérjük ORKAMBI ®, cisztás fibrózis ok-okozati kezelésére szolgáló gyógyszert a közegészségügy teljes mértékben megtérítette minden olyan betegnél, aki megfelel a szükséges kritériumoknak.